基因敲除实现造血干细胞稳定重建
在体外使用crispr技术后，他们将正常临牀供体造血干细胞中的ccr5基因敲除。在造血干细胞移植科胡良甲教授的共同努力下，他们实现了临牀供体造血干细胞ccr5基因的敲除。从基因编辑供体获得的cd34+成人造血干细胞成功移植到患者体内。
年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。
近日，《科学转化医学》（Science Translational Medicine）发表了一项重要发现，目前已经在跟相关厂商商讨商业发展，有望大幅提高造血干细胞移植的成功率和安全性。
世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植,在医疗史上有什么意义?_百度...
1、人体造血干细胞长期稳定的造血系统重建为后续基因编辑治疗的安全性和有效性奠定了基础。相关研究成果最近发表在《国际医学杂志》、《新英格兰医学杂志》上。
2、干细胞移植和基因编辑技术都是目前备受关注的新型治疗手段，可以在一定程度上治疗某些基因缺陷疾病，但并不能治愈所有基因相关疾病。对于白化病、软骨病等基因缺陷性疾病，干细胞移植可以用于治疗。
3、基因编辑婴儿，可是算是医学上的一大突破，是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。但是具体效果还是有待考察，因为实践出真知，只有不断考察打量才可以，能有有效的防止艾滋病。
4、能再造一种全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官。
“基因编辑”治愈糖尿病:成果可喜,前景可期
1、人们欣喜地看到，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 基因编辑干细胞知乎的小鼠免于罹患糖尿病。Dieter Egli博士说，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内，那就相当于治愈基因编辑干细胞知乎了糖尿病。
2、该研究 使用 Exendin-4（MSC-Ex-4）（一种胰高血糖素样肽 1（GLP-1）类似物）对 MSC 进行基因工程改造，并证明了它们在 2 型糖尿病 (T2DM) 小鼠模型中增强的细胞功能和抗糖尿病功效。
3、细胞移植：胰岛细胞移植和基因编辑的胰腺细胞移植有望为患者提供长期的胰岛素供应，从而减轻糖尿病症状。然而，这些方法也存在一定的风险和副作用。
4、如果明确基因突变位点，可通过基因编辑技术来替换突变基因实现彻底治愈。
5、胰岛细胞移植是一项有前景的治疗方法，特别是对于糖尿病患者来说。然而，要将其应用于临床实践并广泛用于治疗糖尿病仍需时间和大量的临床研究。尽管当前的研究进展很有希望，但在短期内完全治愈糖尿病仍然具有挑战性。
6、正方三辩：好的，那么下一个问题，转基因的合成胰岛素，是否帮助人们治愈了糖尿病。 反方二辩：没错，基因编辑干细胞知乎我不否认转基因技术有利，但是，基因编辑干细胞知乎我仍然坚持，转基因技术弊大于利。 正方三辩：好的，谢谢对方辩友。 主持人：下面有请反方三辩进行提问。
杰特宁
