基因缺陷需干细胞移植,基因缺陷修复

地贫真的能治愈吗

无法治愈。地中海贫血是遗传性疾病，现在无法根治。

遗憾的是，目前国际上还没有研究出能完全治愈小儿地贫的技术。轻度和中度病人一般不治疗，重度病人能通过骨髓移植手术来摆脱不断输血的烦恼，但是细胞移植无法改变基因，珠蛋白基因缺陷还是会遗传给下一代，所以无法完全治愈。

地中海贫血能治愈吗轻型地贫无需特殊治疗。中间型和重型地贫应采取下列一种或数种方法给予治疗。输血和去铁治疗，在目前仍是重要治疗方法之一。一般治疗注意休息和营养，积极预防感染。适当补充叶酸和维生素B12。红细胞输注输血是治疗本病的主要措施，最好输入洗涤红细胞，以避免输血反应。

干细胞移植干细胞治疗患者禁忌症

干细胞治疗禁忌症包括多个方面，具体如下：首先，高度过敏体质或有严重过敏史者不宜进行干细胞治疗。这类人群在治疗过程中可能会出现过敏反应，导致治疗效果不佳，甚至引发严重副作用。

接受移植的患者不应有严重的心、肝、肺、肾等重要脏器功能损害或严重精神障碍。

禁忌症：肝硬化终末期合并严重并发症（严重消化道出血，肝昏迷，重度食管胃底静脉曲张）生命体征不稳，如呼吸，血压，脉搏 合并严重感染 心，肺，肾等脏器功能衰竭 严重出血性倾向，凝血功能极差（PTA35）恶性肿瘤 年龄小于20岁或大于60岁 其他严重状况。

常见应该注意以下几点建议：① 高度过敏体质或者有严重过敏史者 ；②休克或全身衰竭生命体征不正常及不配合检查者；③晚期恶性肿瘤、④全身感染或局部严重感染需抗感染康复后；⑤合并心、肺、肝、肾等重要脏器的功能障碍；⑥凝血功能障碍如血友病；⑦血清学检查阳性者如艾滋病、乙肝、梅毒等。

面对干细胞治疗的潜力与挑战，关键在于谨慎使用这一技术。科学家们需要继续研究，解决如何控制干细胞发育、何时生长何时不生长的问题。同时，严格的安全性评估和监管也是确保干细胞治疗顺利进行的重要环节。在追求创新与突破的同时，我们必须坚守伦理底线，确保技术惠及人类社会。

这要看是因为什么症状做干细胞移植，一般会出现发烧等排斥现象，但是机会比较少，目前的症状要及时的反映给治疗的医生。跟细胞质量有很大的关系。注意饮食，不要吃辛辣的食物 ，也不要吃海鲜类的发物。要注意休息保养，不要劳累，不要饮酒，不要吃刺激性的，生冷的食物。

地贫骨髓移植存活期

1、这类患者往往需要频繁输血才能维持生命，即使进行骨髓移植，也通常只能存活到成年早期，因此成年人中很少见到重型地中海贫血患者。相比之下，成人在验血中发现的地中海贫血大多数是轻型的。轻型地中海贫血通常不会引起明显的临床症状，但部分患者可能会出现轻微的贫血症状，需要通过输血来改善贫血状况。

2、地中海贫血移植可以成功执行，且不会带来致命的副作用，让普通患者得以长期无病生存。这种先天性疾病由遗传缺陷引起，以往缺乏有效的药物或治疗方法。针对重度地中海贫血患者，在达到一定年龄，尤其是青春期后，可通过脾切除术缓解贫血症状。现今，异基因造血干细胞移植成为可能。

3、若想给孩子做骨髓移植，最好准备生第二胎，亲兄弟的骨髓很有可能可以相配。骨髓治疗有效期大概10年，虽然贫血不影响发育，但是可能会好一点吧~千万不要给孩子补铁，比如吃些含铁量很高的东西（黑芝麻、黑木耳、红枣、猪血猪肝等动物血液和内脏），这是为防止铁含量太高。

4、视不同的疾病类型、移植前疾病状态、移植方法不同；最短的大约5天，长的有半个月以上。咱们这里地贫的移植前预处理时间最长，将近一个月；淋巴瘤一般的自体和常规的急白5天。如果移植前缓解情况不好或者是难治性白血病/淋巴瘤，用预激方案，可能要11天左右。

5、所以这种情况之下也就意味着进行骨髓移植可成为治疗地中海性贫血的选择之一。这种先天性遗传性疾病在儿童开始发病，也有分为轻、中、重度。重度儿童地中海性贫血，骨髓移植越早越好，在青少年阶段进行骨髓移植对改善其一生的生活质量有很大益处。所以造血移植的年龄主要取决于患者疾病的轻与重。

6、只针对重度地贫或症状重的中度地贫患者。 如果成功可以消除对输血的依赖， 消除进一步铁过剩的影响。 但不会逆转已存在的铁毒性， 也不能防止遗传给下一代。 骨髓移植花费大， 有一定风险， 不适用于轻度地贫患者。

免疫缺陷病的治疗

1、在治疗方面，主要以保护患者，隔离避免接触感染源为主，可以应用免疫制剂补充免疫球蛋白。如果条件许可，可以考虑免疫重建治疗，通过骨髓移植、造血干细胞移植重建免疫功能。免疫缺陷病是一种由于免疫系统发育不全或者遭遇损害所导致的免疫功能缺陷引起的疾病，又分为原发性免疫缺陷病和继发性免疫缺陷病。

2、可以采取下列方法治疗免疫缺陷病：免疫调节剂，不同的药物具有不同的作用途径，可以促进体内T淋巴细胞或者B淋巴细胞分化、成熟、增殖，从而发挥其治疗作用。抗病毒治疗，因为免疫缺陷病而继发疱疹病毒感染性疾病的患者，需要使用嘌呤核苷酸类似物类药物进行抗病毒治疗。

3、治疗小儿选择性免疫球蛋白G亚类缺陷病的方法主要包括： 对于反复出现感染的患者，可以考虑联合使用多糖和蛋白质疫苗，如b型嗜血流感杆菌荚膜多糖与脑膜炎球菌外膜蛋白复合物疫苗，以增强机体的抗体反应。

艾滋病治疗新策略-功能性治愈

艾滋病治疗最有效基因缺陷需干细胞移植的“鸡尾酒疗法”能有效的控制病毒在体内的复制基因缺陷需干细胞移植，每毫升血液中HIV RNA低于50个拷贝的HIV感染者，预期寿命可达30-40年甚至更长。但由于不能清除病毒，需要长期服药，给感染者个人带来诸多不便。

美国研究人员近日报告说，基因缺陷需干细胞移植他们通过抗逆转录病毒疗法实现基因缺陷需干细胞移植了首次“功能性治愈”艾滋病病毒婴儿感染者。美国约翰斯？霍普金斯儿童医疗中心、密西西比大学等机构的研究人员说，他们在两年前选取一名通过母婴传播感染艾滋病病毒的女婴为治疗对象。在该婴儿出生30小时后，研究人员对其进行组合式抗逆转录病毒治疗。

其实艾滋病的功能性治疗也就是将艾滋病的病毒在血液之中完全控制起来，哪怕是仍然在身体之中存在艾滋病病毒，但是病毒已经被控制，不会对人体的健康产生影响。而现在的医学还在进一步研究艾滋病的功能性治疗，希望将带有艾滋病病毒的DNA直接从血液之中清楚，实现停药之后不会再次复发。

获得性免疫缺陷症如何治疗

积极进行抗感染治疗及预防。针对肺炎、败血症、脑膜炎等细菌感染基因缺陷需干细胞移植，选用敏感抗生素基因缺陷需干细胞移植；针对结核病进行抗结核治疗基因缺陷需干细胞移植，治疗时间应适当延长，不得少于12个月。对有结核接触史或PPD皮肤试验强阳性的HIV感染儿童，应用异烟肼进行9～12个月的预防性治疗。

在治疗方面，主要以保护患者，隔离避免接触感染源为主，可以应用免疫制剂补充免疫球蛋白。如果条件许可，可以考虑免疫重建治疗，通过骨髓移植、造血干细胞移植重建免疫功能。免疫缺陷病是一种由于免疫系统发育不全或者遭遇损害所导致的免疫功能缺陷引起的疾病，又分为原发性免疫缺陷病和继发性免疫缺陷病。

艾滋病全称为获得性免疫缺陷综合征，是由人类免疫缺陷病毒引起的。出现艾滋病以后要积极的治疗，目前可以用抗人类免疫缺陷病毒治疗，阻止人类免疫缺陷病毒在体内的复制和繁殖。要用一些免疫调节的治疗，比如用干扰素、白细胞介素、静脉用人血丙种球蛋白等。

艾滋病的治疗主要包括药物治疗。尽管目前艾滋病尚无法根治，但通过长期抗病毒治疗，病毒可以被抑制至检测不到的水平，免疫功能也可能逐渐恢复至接近正常水平，从而延长患者的寿命。