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莱特莫韦已获批治疗预防巨细胞病毒(CMV)疾病的新适应症!

1、美国食品药品监督管理局（FDA）已批准莱特莫韦用于高风险成人肾移植患者的巨细胞病毒（CMV）疾病预防。这一新适应症是基于默沙东公司提交的补充新药申请（sNDA）进行优先审查的结果。莱特莫韦在肾移植患者中显示出预防CMV疾病方面的优势，相较于磷甲胞嘧啶（VGCV）。

2、研究主要疗效指标为移植后 24 周内出现临床意义的巨细胞病毒感染的患者比例。数据显示，在移植后 24 周内，接受 Letermovir 治疗的患者比例仅为 35%，而接受安慰剂治疗的患者比例为 60.6%。治疗差异为 -25%，显著低于安慰剂组，且 p 值小于 0.0001。

什么是单细胞测序？

单细胞测序技术，简称SCS，是一种在单个细胞水平上对其遗传信息进行测序的方法。旨在分子层面获取细胞类型的基因序列、转录本、蛋白质及表观遗传学表达谱信息，并进行整合分析。此技术广泛应用于新物种鉴定、病原筛查、病原进化、发育生物学、神经科学等领域。

什么是单细胞测序？如果简单地说，单细胞测序就是获取单个细胞遗传信息的测序技术，似乎没有多大的帮助。为了理解这个问题，咱们不妨先来了解一下测序技术到底可以做些什么。

单细胞测序（single cell sequencing，SCS）技术，其核心原理在于在单个细胞级别上解析其携带的遗传信息，从而获得该细胞类型的基因序列、转录本、蛋白质以及表观遗传学表达谱信息。通过整合分析这些信息，SCS技术在新物种鉴定、病原筛查、病原进化、发育生物学以及神经科学等领域展现出其独特优势。

单细胞测序是一种技术，用于研究单个细胞的DNA，它不仅适用于简单的微生物，也适用于复杂的人类细胞。这项技术在生物学研究中具有重要意义，尤其是在肿瘤研究领域。通过单细胞测序，科学家能够深入理解细胞之间的差异，这对于揭示疾病机制和开发个性化治疗方案至关重要。

与传统bulk RNA测序相比，单细胞测序能够捕捉混杂样本中未被发现的细胞异质性信息，揭示细胞群体内部的差异。早期的单细胞捕获方式包括有限稀释法、流式分选法、激光切割法与显微操作法，但这些方法成本高昂。

单细胞测序技术是现代生物学研究中的重要工具，旨在捕捉和分析单个细胞的遗传信息。这项技术通过流式细胞术、显微操作和微流控等方法，将大量细胞群体中的单个细胞精确分离，实现独立标记与捕获。

干细胞顾名思义是“干什么都行的细胞”,具体是指一种

干细胞是一种未完全分化的细胞，其潜在功能是再生各种组织器官，甚至整个身体。医学界将干细胞称为“万用细胞”，因其功能多样。例如，全美基因干细胞抗衰老项目就是利用了干细胞的活性分化特点，通过激活皮肤细胞的自我修复机制，使得接受治疗者的皮肤能够实现类似于婴儿皮肤的效果。

干细胞也称之为“万能细胞”，是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞。根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

通俗地讲，所谓“干细胞”就是指“什么都能干的细胞”。字面意思：所谓“干”就是指主干，相当于一棵大树的树干，开枝散叶都要依托树干（不知道解释得是否清楚）干细胞的定义：具有无限更新、无限分裂、未完全分化的细胞。它是一种不成熟的细胞。

干细胞被称之为“万能细胞”。干细胞是未分化的原始细胞，通常分为三类，即全能干细胞、多能干细胞和专能干细胞。其中，全能干细胞主要就是胚胎干细胞。

干( gàn) 细胞(stem cell)是一类具有自我复制能力(self-renewing)的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)。

人工合成基因的基因细胞

1、合成基因的细胞美国科研人员培育出第一个由人工合成基因组控制的细胞，向人造生命形式迈出了关键一步。这几天来，该成果引起了国际同行的广泛关注。称赞者有之，担心者亦有之。沪上相关领域的专家同样高度关注，不过态度大多谨慎。他们认为，距离真正的人工合成生命，尚有很远的路要走。

2、以现在的技术可以人工合成细胞，但很困难。人工合成细胞合成成功美国 JCraig Venter研究所（JCVI）、美国标准技术研究院（NIST）以及麻省理工学院的科学家们日前联合研制出一种能够正常发育和分化的人工合成细胞。

3、合成DNA让细菌“起死回生”项目的负责人J·克雷格·文特尔将“人造生命”起名为“辛西娅”（Synthia，意为“人造儿”）。他表示：“‘辛西娅’其实是一个人工合成的基因组，是第一个人工合成的细胞，也是第一种以计算机为父母的可以自我复制的生物。

4、人造活细胞，又称人造生命或人造细菌，是完全由人造基因控制的单细胞生物。2010年5月20日，美国科学家宣布了首例人造生命的诞生，这种细菌被命名为“人造儿”。

人类胚胎干细胞研究

1、综上所述，人类胚胎干细胞研究的进展为医学科学带来了革命性的变化，尤其是在再生医学和细胞疗法领域。尽管面临着伦理和监管的复杂性，hESC研究的未来前景仍然广阔，为改善患者护理和推进医学科学提供了无限可能。

2、人类胚胎干细胞研究和应用的伦理原则是尊重、知情同意、防止商品化、安全和有效。尊重原则：爱惜和尊重胚胎，只允许对14天内的人体胚胎用于研究。知情同意原则：只允许使用自愿捐献的生殖细胞或辅助生殖多余的胚胎，供者必须是自愿捐献，贯彻知情同意原则。

3、明确了人的胚胎干细胞研究与应用的伦理规范，主要内容如下：①利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚，其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天。②不得将已用于研究的人囊胚植入人或任何其他动物的生殖系统。③不得将人的生殖细胞与其他物种的生殖细胞结合。

新型基因疗法可对艾滋病病毒有长期免疫力吗?

1、抗逆转录病毒治疗（ART）显著改善了HIV感染/AIDS的预后，但目前该疗法无法根治HIV感染/AIDS，患者需终身接受治疗。ART对免疫功能的重建存在个体差异，尤其是在HIV晚期开始ART的患者中，CD4+ T细胞计数恢复有限。

2、美国研究人员最新发现，一种基于改造自体造血干细胞的新型基因疗法，也许能长期提供抗艾滋病病毒的免疫力。

3、实验结果显示，单次注射这种基因疗法能够有效地清除艾滋病病毒。这项研究的成果对于治疗艾滋病具有巨大的潜力。科学家们也警告说，这种疗法还处于早期阶段，需要进一步的研究和临床试验来验证其安全性和有效性。这种疗法也可能存在一些潜在的风险和副作用，例如过度的免疫反应可能会导致炎症和其他健康问题。

4、人体细胞通常是能自身产生干扰素的，但数量太少，不足以阻止病毒的感染。因此，科学家们希望通过基因技术改变人体细胞，使其产生足够多的干扰素来抵抗艾滋病毒的侵入。通过植入人体干扰素基因而改变的细胞对艾滋病毒有极强的抵抗力。